Отчет о конференции «Передовая терапия онкологических, гематологических и редких заболеваний

Дата проведения: 24 апреля 2025 года

Программа мероприятия

Запись онлайн-трансляции:
Rutube
Вконтакте

24 апреля 2025 года прошла научно-практическая конференция Ассоциации клинических фармакологов Санкт-Петербурга «Передовая терапия онкологических, гематологических и редких заболеваний».

В докладе Александра Кириаковича Хаджидиса был представлен обзор лекарственных препаратов для передовой терапии. Передовая терапия —это инновационные методы лечения, основанные на достижениях клеточных и генных технологий. Эти препараты отличаются от предыдущих поколений лекарств тем, что представляют собой живые клетки или генетические конструкции, что дает возможность модулировать процессы в организме с высокой точностью. Согласно современной сложившейся в практике классификации, это лекарственные препараты для медицинского применения, являющиеся лекарственными препаратами для генной терапии, для терапии соматическими клетками или тканеинженерными препаратами.

Александра Кириакович рассказал об истории создания лекарств, в которой условно можно выделить 4 поколения - препараты на основе природных экстрактов; малые молекулы, полученные методами органического синтеза; биологические препараты, полученные биотехнологичексими методами; препараты передовой терапии, получаемые с помощью клеточных и генных технологий. В 1970-х гг. появился подход в разработке лекарств, при котором сначала идентифицируется и валидируется молекулярная мишень, а потом против нее создают лекарства. Так появился термин драг-дизайн - направленное конструирование новых лекарственных препаратов. С наступлением постгеномной эры определение мишеней для новых лекарств происходит с использованием методов сравнительной и функциональной геномики. Сегодня разработка лекарств невозможна без знаний о геноме человека и возможностей клонировать и экспрессировать гены, кодирующие терапевтически важные биологические мишени. 

В результате кризиса продуктивности исследований и разработок, начавшегося с 2010гг., крупные фарм.компании пришли к выводу, что обмен данными и сотрудничество с академическими институтами, малыми биотех-компаниями и сообществом разработчиков позволяет существенно ускорить и удешевить разработку лекарств по сравнению с исследовательской деятельностью только внутри компании. Открытые инновации появились как один из способов решения проблемы и объединили в себе несколько подходов, направленных на поиск перспективных разработок не только внутри корпорации. Современный процесс разработки нового лекарственного препарата включает этапы: 

• фундаментальные исследования патогенеза, поиск и начальная валидация мишеней проводятся группами в академических институтах; финансируются грантами от государства и от частных компаний;
• лекарственные кандидаты, действующие на мишень; создание биотех-стартапа; финансирование от венчурных фондов, частных лиц;
• выход на публичный рынок, в случае снятия части рисков провала из-за неэффективности или небезопасности; финансирование крупными финансовыми организациями, крупными компаниями.

Российский фармацевтический рынок в силу обстоятельств последних лет остался в некоторой изоляции, однако абсолютно не в состоянии стагнации, а, наоборот, использовав современые условия себе во благо: согласно «Фарма-2030» основными направлениями реализации российской фарм.промышленности сегодня являются:

• стимулирование инновационного развития отечественных производителей;
• изменение структуры и масштабов производства в связи с потребностями потребителей;
• интеграция в мировую систему производства и применения лекарственных препаратов.

Для российской фармацевтики характерна сильная, развитая научная школа с многолетними традициями мощная научно-технологическая база), слабо развитые прикладные институты, механизмы поддержки инноваций и их внедрения в практическое здравоохранение. Ситуация с пандемией 2020г. показала, что все возможности для реализации фармацевтической продукции полного цикла в нашей стране есть. 

Вторая часть доклада была посвящена проблеме безопасности: отличие лекарств передовой терапии от традиционных лекарственных препаратов определяется их природой. Принципиальное отличие заключается в потенциальной/реальной автономности такого лекарственного препарата после его введения в организм человека, т. к. некоторые препараты представляют собой живые клетки/ткани или способные к репликации вирусы, а также иные структуры. При этом такая автономность может представлять угрозу для здоровья не только пациента, но и лиц, его окружающих, включая медицинских работников, родственников, коллег и друзей. Под автономностью следует понимать способность: длительно персистировать в организме человека; располагаться вне органов-мишеней и тем самым нарушать функцию других органов за счет роста или неуместного включения функций, присущих передовому препарату; к бесконтрольной репликации или пролиферации и росту; к включению, выключению или модификации жизненно важных функций за счет влияния на экспрессию генов хозяина; к выделению из организма пациента и проникновению в организмы других людей или животных (вирусные векторы, генетически модифицированные клетки и т. п.). Последствиями этих явлений могут быть вставочный мутагенез и канцерогенез, туморогенез, бесконтрольная экспрессия трансгена, нарушение функции здоровых тканей, инфицирование других людей/животных. Указанные эффекты могут проявляться спустя много лет после введения препарата.

Меры для обеспечения безопасности при разработке и применении лекарств передовой терапии включают в себя: 

• недопущение применения  ЛП с такими свойствами путем проведения соответствующих исследований с применением современной методологии; 
• в рамках законодательства об обращении лекарственных препаратов создать специальные правила регулирования обращения данных препаратов;
• административные требования должны быть достаточно гибкими и учитывать постоянное развитие этой сферы регулирования;
• в нормативно-правовых актах должны содержаться принципы регулирования, требования к характеру и объему данных;
• в научных руководствах должны быть детально разработаны подходы к производству и контролю качества, доклиническим и клиническим исследованиям.

Далее в рамках конференции были представлены доклады: 

- «Что нового в лекарственном лечении злокачественных опухолей?»  
Моисеенко Владимир Михайлович - член-корр. РАН, д.м.н., профессор, главный внештатный химиотерапевт Комитета по здравоохранению Санкт-Петербурга, директор ГБУЗ «Санкт-Петербургский Научно-практический Центр Специализированных Видов Медицинской Помощи» (онкологический).

- «Информационные системы в онкологии» 
Комаров Юрий Игоревич - заместитель директора по организационно-методической работе НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова.

- «Расчет потребности в системе ЛЛО на наиболее распространенные онкологические заболевания на примере Санкт-Петербурга» 
Долгов Дмитрий Алексеевич - руководитель координационного центра по реализации мероприятий федерального проекта «Борьба с онкологическими заболеваниями» в Санкт-Петербурге, врач-методист СПб ГБУЗ «Медицинский информационно-аналитический центр», СПб ГБУЗ «Городская больница №40».

- «Особенности молекулярно-генетической диагностики болезни Гоше»
Кругликова Анастасия Анатольевна - к.б.н, биолог Биохимической лаборатории СПб ГБУЗ «Диагностический центр (медико-генетический)». 

- «Место РПЖ в ФП «Борьба с онкологическими заболеваниями» 
Тюкавина Нина Владимировна - врач-онколог высшей квалификационной категории, руководитель онкологического отделения противоопухолевой лекарственной терапии СПбГБУЗ «Городская больница №40».

В рамках докладов и дискуссии участников были подняты интересные и актуальные темы, предложены неординарные идеи. Владимир Михайлович Моисеенко отметил, что здравоохранение и в целом вся медицина находятся буквально «под властью» фармацевтической отрасли, которая диктует тенденции лечения, направляет вектор внимания профессионального общества, определяет по сути характер и объем медицинской помощи. И особенно заметно это влияние в онкологии, где финансовые затраты на лекарственное лечение растут в геометрической прогрессии. Окупаемость инвестиций в разработку лекарственных препаратов для лечения онкологических заболеваний составляет порядка 500 %, при этом согласно расчетным данным за 100 лет терапии противоопухолевыми препаратами возможно продлить жизнь всего на 16 мес. В современных клинических исследованиях эффективность терапии оценивается в относительных показателях, часто эффект отражается в увеличении продолжительности жизни на несколько месяцев. При этом стоимость терапии возрастает на столь значительные показатели, что бюджет не выдерживает нагрузки; цены на лекарственные препараты определяют учредители фарм.компаний. При этом ни химиотерапия, ни гормональная терапия онкологических заболеваний не излечивает от онкологического заболевания, не влияет значимо на продолжительность жизни. Основная надежда сегодня остается на иммунотерапию и таргетную терапию – однако данные виды лечения эффективны лишь у части пациентов. В настоящее время фармацевтика в онкологии находится в стагнации, и причина этому, в т.ч. во влиянии «большой фармы» (не желающей терять свою прибыль), недостаточном внимании фундаментальной и прикладной науки к этиологии и патогенезу онкологического процесса. 

Другой интересной идеей, предложенной Владимиром Михайловичем, явилось сравнение борьбы с онкологическим заболеванием с борьбой фермеров с сельскохозяйственными вредителями – полностью уничтожить вредителей невозможно, нужно контролировать их путем оптимального применения инсектицидов, пестицидов. Онкологический процесс – это целая экосистема, которая включает в себя помимо опухолевых клеток микрососудистое русло, стромальные клетки, иммунную и гормональную систему; взаимосвязи в этой системе тонко сплетены, вариабельны и имеют индивидуальные характеристики в конкретных случаях. Кроме этого, эта система постоянно меняется и мутирует в постоянно меняющихся условиях. Генетические мутации далеко не всегда ведущие этиопатогенетические факторы в развитии онкологического процесса; убеждение в обратном – еще одна причина стагнации разработок в сфере онкологии. 

Доклады Дмитрия Алексеевича Долгова и Юрия Игоревича Комарова были посвящены службе медицинской помощи пациентам с онкологическими заболеваниями в Санкт-Петербурге, в т.ч. лекарственному обеспечению. Последние несколько лет наблюдается рост заболеваемости – рекордные значения. Сумма затрат на лекарственное обеспечение онкологических пациентов в СПб выросла с 2020г. к 2024г. в 8 раз. При этом показатели выживаемости и продолжительности жизни у пациентов с онкологией увеличиваются. В настоящее время в Санкт-Петербурге проводится большая аналитическая работа службой онкологов для планирования лекарственного обеспечения в будущем. 

Большое внимание было уделено вопросу применения клинических рекомендаций – вокруг этого вопроса «сломано уже много копий». В настоящее время принят тезис, что клин. рекомендации не несут обязательный характер, однако в случае разрешения спорных моментов, различных судебных разбирательствах, процессуальных действиях, официальные структуры, правоохранительные органы, прокуратура прибегают к клиническим рекомендациям, как нормативному документу. В 2025 году остается много противоречий, вопросов без ответов в применении на практике клинических рекомендаций. 

Ассоциация клинических фармакологов Санкт-Петербурга
E-mail: clinicpharm@mail.ru; oooasc@yandex.ru
Tел: +7 921 942 64 80, + 7 921 743 06 96